Gen la terapia y la enfermedad de Huntington

by admin 08/30/2010

Aunque no existe cura para la enfermedad degenerativa del cerebro conocida como la enfermedad de Huntington, hay algunas opciones de tratamiento que pueden hacer la vida más cómoda para el paciente y su familia. Medicamentos se utilizan actualmente para tratar los efectos de la enfermedad de Huntington y terapia del gene está investigando con la esperanza de que sean capaces de restaurar la función del cerebro y tal vez revertir los efectos de la enfermedad.

¿Qué es la enfermedad de Huntington?

La enfermedad de Huntington, o HD, es una enfermedad cerebral que causa la degeneración de las neuronas genéticamente programadas. La degeneración ocurre en ciertas áreas del cerebro, particularmente en aquellas áreas que controlan la inteligencia, las respuestas emocionales y movimiento.La edad de aparición y la progresión de la enfermedad de Huntington pueden variar de una persona a otra.

Causas y síntomas

La enfermedad típicamente le pasa de padres a hijo a través de una mutación de un gen normal. Aproximadamente 30.000 personas en los Estados Unidos son afectadas por la enfermedad de Huntington, y los hijos de los padres de HD tienen un 50% de posibilidades de heredar el gen de la EH. Heredar el gen significa que una persona desarrollará la enfermedad tarde o temprano.Los primeros síntomas de la enfermedad de Huntington son depresión, oscilación de humor, irritabilidad y problemas con la conducción, recordar hechos, aprender cosas nuevas y toma de decisiones. La enfermedad lleva retención y progresa, la capacidad de concentrarse en una tarea intelectual aumenta en dificultad. Una persona de HD también puede tener dificultad con la deglución y la alimentación misma.A partir de octubre de 2009, no existe cura para la enfermedad de Huntington. No hay ninguna manera de revertir el curso de él o detenerla completamente. Sin embargo, los medicamentos y la terapia génica pueden ayudar a controlar muchos de los problemas asociados a la enfermedad.

¿Qué es la Gene Therapy?

La terapia génica es el proceso de insertar genes específicos en las células de un individuo para tratar una enfermedad. La terapia génica se utiliza normalmente para tratar enfermedades hereditarias, como la enfermedad de Huntington. Su propósito es aportar un gen defectuoso o degenerado con genes alternativos que todavía son completamente funcionales. A partir de octubre de 2009, la terapia génica es todavía en las primeras etapas de desarrollo, aunque se ha demostrado éxito con algunas enfermedades hereditarias.

Tratamiento de la enfermedad de Huntington con terapia génica

La terapia génica es atractiva para los pacientes de la enfermedad de Huntington debido a su potencial para reemplazar las neuronas moribundas con las sanas, mejorando de esta manera y aún restablecer la función del cerebro. Animales y humanos los estudios piloto han demostrado éxito con el uso de células madre embrionarias. En los estudios, las células trasplantadas no sólo sobrevivieran, sino que florecieron en su nuevo ambiente de crecimiento y establecer conexiones con otras neuronas. Sin embargo, el uso de células embrionarias humanas es polémico y plantea cuestiones éticas. Se sugiere por algunos que los investigadores HD tendrá que encontrar otra fuente de células neuronales.

Otras opciones de tratamiento

Mientras que la terapia génica sigue a ser investigado, médicos y equipos médicos están utilizando medicamentos para ayudar a controlar los efectos de la enfermedad de Huntington. Debido a depresión, delirios, estallidos de violencia y cambios de humor son efectos secundarios comunes de la enfermedad, fármacos antipsicóticos, antidepresivos, tranquilizantes y estabilizadores del ánimo se utilizan. Estos tipos de medicamentos a menudo tienen efectos secundarios significativos, por lo que la mayoría de los médicos prescribe la dosis más baja posible.Porque los pacientes con EH pueden tener problemas con las comidas debido a problemas de movimiento, dificultad para tragar y apretamiento de la mandíbula, es aconsejable que alimento cortado en trozos pequeños, o ablandado o puré. Los pacientes deben evitar productos lácteos debido a su tendencia a aumentar las secreciones de moco. Vitaminas y suplementos nutricionales se recomiendan para los pacientes que tienen dificultad para consumir suficientes calorías.Como la enfermedad progresa, bendable Pajitas para beber pueden ser necesarios, y tubos de alimentación también deba ser considerada.Porque no existe cura para la enfermedad de Huntington, seguirá al progreso y generalmente funciona su curso completo en 10 a 30 años. En las etapas finales de la enfermedad un paciente a menudo se ser postrado en cama y lo más probable es que muera de insuficiencia cardíaca, neumonía o una complicación relacionada. (Ver referencia 4)

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